脳クレアチン供給を実現するモノカルボン酸輸送体認識型プロドラッグ開発とその有用性

循環血液から脳神経細胞への直接的なクレアチン供給にはクレアチントランスポーター (CRT/SLC6A8) が関与し、このCRTが欠損している患者は知的障害や言語発達遅滞が示される。これら障害の発現を防ぐため、神経発達期には脳内クレアチンレベルを十分に高めておく必要があるものの、生体内クレアチンを補充するために行われる経口クレアチン補充療法では対象患者に対し有効ではない。本研究では、クレアチンをモノカルボン酸トランスポーター認識型プロドラッグ化した”アシルクレアチン”の、CRT欠損時における脳神経細胞へのクレアチン補充に対する有効性を実証することを目的としている。