Development of highly accurate genome editing tools aimed at creatinon of modality for gene therapy

近年、ゲノム中の特定の塩基配列を改変するゲノム編集技術を、遺伝子疾患の治療に適応する試みがなされている。生体内で直接ゲノム編集を行う場合、特定配列以外の遺伝子書き換えはガン化など安全上のリスクとなる。申請者の開発した一塩基の違いを区別可能なDNA結合タンパク質作製法は、高正確なゲノム編集を可能にし、安全性の飛躍的な向上につながると期待される。本研究は、高正確なゲノム編集技術をもとに、正常細胞にはダメージを与えず、異常細胞の特定配列のみを編集する新しい低リスク型遺伝子治療手法を構築し、遺伝子治療の新規モダリティ創出を目指す。